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El pasado domingo 4 de febrero se celebró el Día Mundial del Cáncer y no queríamos dejar de aprovechar esta oportunidad para hablar de una tecnología muy prometedora que podría servir para tratar más eficazmente esta enfermedad. Hablamos de la tecnología CRISPR, que en 2020 les valió el Nobel de Química a las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier.
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CRISPR, acrónimo de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repetición palindrómica corta agrupada y regular), es una revolucionaria técnica de edición genética considerada como uno de los avances más significativos en medicina. Su importancia radica en su capacidad para modificar el material genético de manera precisa y eficiente, abriendo nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades genéticas y la comprensión de la genética humana.
La técnica CRISPR utiliza una enzima llamada Cas9, que actúa como una tijera molecular. Se combina con fragmentos de ARN diseñados específicamente para dirigirse a secuencias genéticas específicas. Una vez que estas tijeras encuentran la secuencia genética objetivo, Cas9 corta el ADN, permitiendo la corrección, eliminación o inserción de genes. Este proceso se asemeja a la forma en que el sistema inmunológico de las bacterias combate virus.
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La importancia de CRISPR en medicina radica en varios aspectos:
- Precisión: CRISPR permite realizar modificaciones genéticas con una precisión sin precedentes. Esto abre la puerta para corregir genes defectuosos que causan enfermedades genéticas.
- Eficiencia: a diferencia de otras técnicas de edición genética, CRISPR es más eficiente y rápido, lo que facilita su aplicación en la investigación y el tratamiento médico.
- Investigación: CRISPR ha revolucionado la investigación genética al proporcionar una herramienta poderosa para estudiar funciones genéticas y comprender mejor las bases genéticas de diversas enfermedades.
- Terapia génica: en el campo de la terapia génica, CRISPR ofrece la posibilidad de corregir genes defectuosos directamente, brindando esperanza para el tratamiento de enfermedades genéticas hereditarias.
- Personalización del tratamiento: la capacidad de editar genes permite desarrollar enfoques terapéuticos más personalizados, adaptados a las características genéticas específicas de cada paciente.
Para conocer más de cerca esta tecnología y saber en qué enfermedades se puede aplicar, hablamos con el Dr. Ignacio Martos, coordinador del Grupo SEOM de Desarrollo Precoz de Nuevas Terapia y oncólogo médico de la Clínica Universidad de Navarra en Madrid.
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¿Cómo se llevó a cabo el descubrimiento de CRISPR?
El descubrimiento de los patrones de secuencias repetidas de ADN en bacterias y archaeas (CRISPR), como mecanismo de defensa frente a virus, fue desarrollado por el español Fernando Mojica y colaboradores durante la década de los 90, teniendo un papel, por lo tanto, fundamental en la compresión de estas estructuras. La demostración de esta tecnología como herramienta de edición génica fue llevada a cabo fundamentalmente por dos investigadoras: Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier en 2012, siendo premiadas ambas con el premio Nobel de química en 2020.
¿Cómo funciona la tecnología CRISPR/Cas en la edición genética?
La información genética en nuestras células se encuentra en el ADN y se codifica en base a la secuencia de 4 moléculas diferentes o bases químicas: adenina (A), guanina (G), citosina (C) y timina (T), de tal forma que un gen está formado por un número exacto de bases con una secuencia determinada. La tecnología CRISPR/Cas utiliza una molecular guía de RNA complementaria y específica para ese gen, de esta forma el complejo Cas puede cortarlo y restaurar posteriormente el ADN, dando lugar a la edición que impide por ejemplo que ese gen se exprese.
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¿En qué tipo de enfermedades se podría aplicar esta tecnología?
Actualmente, ya existen ensayos clínicos con esta tecnología para tratar enfermedades genéticas hereditarias. Recientemente, se ha publicado el primer ensayo clínico precoz con edición génica para tratar el angioedema hereditario con resultados muy prometedores.
¿Por qué se considera que CRISPR es el futuro de la edición genética?
Más que el futuro, podemos decir que ya es el presente. Otras tecnologías como TALEN o ZNF son más complejas, menos coste-efectivas y en algunos casos menos específicas para generar únicamente la edición deseada.
¿Cuál es el papel de Cas9 en CRISPR y por qué se le considera unas "tijeras mágicas"?
Cas9 son las enzimas (endonucleasas) asociadas que son capaces de cortar el ADN en una región específica que ha sido seleccionada a través de una molécula guía (ARN), por eso mismo son conocidas como “tijeras mágicas” al poder seleccionar específicamente qué proteína no se expresará o generará en las células al eliminar este ADN.
¿Qué potenciales aplicaciones tiene CRISPR?
La aplicación fundamental que tienen actualmente es la generación de modelos que permite conocer las enfermedades de una forma totalmente desconocida hasta entonces, al poder predecir el impacto de mutaciones o proteínas anómalas en modelos celulares o animales.
¿Podrá curar el cáncer esta tecnología?
El cáncer no es una única enfermedad, debemos entender que hay tantos cánceres diferentes como pacientes con cáncer y está tecnología nos ayudará sin duda para generar terapias más personalizadas con mayores tasas de éxito.
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